Vers un traitement efficace contre la drépanocytose

Des scientifiques américains ont dévoilé les résultats d’un essai clinique qui pourrait permettre de venir à bout de cette pathologie douloureuse et débilitante qui touche des millions de personnes dans le monde, principalement d’origine africaine.

Les chercheurs du National Institut of Health (NIH) ont utilisé des techniques de thérapie génique pour ajouter un gène pour disent-ils “corriger“les cellules saines dans le corps de neuf patients testés. Leurs globules rouges ont été remplacé ce qui les a débarrassé des symptômes.

“La thérapie génique qui a maintenant été appliquée à un petit nombre de patients dans le cadre d’un essai clinique semble avoir fonctionné de manière spectaculaire. Ces patients qui avaient la drépanocytose, quand on regarde leurs numérations globulaires et leurs frottis sanguins, on dirait qu’ils n’en ont plus”, a affirmé le Directeur des instituts nationaux de santé Francis Collins .

La drépanocytose est une maladie héréditaire du sang qui provoque la formation de cristaux de protéines à l’intérieur des globules rouges. Ce qui obstruent alors les petits vaisseaux sanguins et provoquent de terribles épisodes de douleur et de lésions organiques.

Stigmatisation

Les personnes qui en souffrent sont souvent stigmatisées. “Pour moi, j’ai l’impression que mon corps manque d’oxygène et qu’il suffoque. Tu vois ce que je veux dire ? Je me sens mourir reconnait Lynndrick Holmes”.

Dans l’essai clinique, une copie normale du gène avec l’“orthographe correcte” pour les globules rouges sains a été placée dans un virus qui a permis au bon gène de se multiplier plusieurs fois.

En deux ou trois mois, les neuf patients ont présenté des signes de rémission et commençaient à retrouver une santé normale pour la première fois de leur vie, selon les chercheurs.

Il n’existe pas encore de remède universel contre la drépanocytose et la plupart des traitements actuels se limitent à la gestion de la douleur.

Mais avec cette innovation, il y a de l’espoir pour un remède viable pour des millions de patients atteints de drépanocytose en Afrique.